在開發新靶點越來越難、仿制藥競爭越來越激烈的情況下，對于無法承擔原始創新巨大成本的仿制藥企業來說，改良型新藥正在成為一種具有優勢的選擇。
改良型新藥研發優勢
改良型新藥是指在已知活性成分的基礎上，對其結構、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應癥等進行優化且具有明顯臨床優勢、境內外均未上市的藥物，注冊分類為2類。改良型新藥是對已知活性成分的上市藥品進行優化，被改良藥品的結合靶點、作用機制、藥效學數據、藥動學數據、有效性證據和安全性特征均較為明確。
改良型新藥的臨床研發應立足于明確的臨床需求，如現有已上市藥品療效待提高、毒性待改善或給藥方式待優化等；開展必要的臨床試驗，對臨床優勢進行概念驗證，并進行最終確證。
目前，國內的2類新藥研發處于起步階段，市場上涉足的企業不多且較為分散。與美國類似，我國主要聚焦2類新藥的企業可分為兩類：一類為具有一定規模的創新藥企業，另一類為新型藥物DDS（給藥系統）平臺公司。
截至2021年3月底，國家藥監局藥品審評中心（CDE）一共公布了787個2類化學藥改良型新藥受理號，其中2.4類（新適應癥）受理號最多，占比近60%；其次是2.2類（新劑型）；2.1類（改晶型）和2.3類（新復方制劑）相對較少。
改良型新藥與仿制藥相比，無論在結構改良、劑型改良、新復方制劑或者新適應癥方面，都有一定的技術或專利壁壘；但是改良型新藥相較仿制藥有3至4年的監測期，生命周期明顯拉長，回報率也顯著提升，因此，近幾年在國內的發展進程逐步加快。
近10年來，美國通過505（b）（2）申請獲批的藥品快速增加，2019年申請獲批的產品達64個。通過505（b）（2）途徑申報的新藥漸成研發主流，改良型新藥已成為新藥研發的重要方向。
釋藥系統的創新離不開制劑技術、藥用輔料、給藥裝置、制劑設備、檢測設備和包裝材料的創新，涉及多個學科。我國除了一些追蹤式創新外（例如冷凍干燥型口崩片），在制劑技術創新方面還有待加強。
改劑型、新適應癥成為主流
2.2類改良型新藥主要針對劑型、工藝等進行改進，不改變藥物的藥理活性，主要通過新劑型的優勢體現產品的臨床優勢，因此相對較為簡單，且具有很明確的研發目標。同時，因為活性成分未改變，很多改進不需要做大規模臨床試驗，只需要通過BE（生物等效性）試驗證明其藥動學一致。此外，2.2類改良型新藥在研發成本方面也較有優勢，符合我國目前行業的特點，因此申報數量呈逐年增多的趨勢。
2.4類改良型新藥是新適應癥的申報，從目前申報的藥品種類來分析，主要集中在抗腫瘤領域。主要原因在于，新的抗腫瘤藥物的適應癥只會被有條件批準某一種腫瘤，隨著研究的更加深入和治療時間越來越長后，發現該藥物對其他腫瘤也有效，企業就會再次申報，故出現這樣的局面。
而2.1類和2.3類改良型新藥申報數量較少，主要是由于目前國內藥企普遍規模偏小，研發實力不強，只有極少數藥企具有開發這類新藥的能力；其次這兩類新藥需要做大規模臨床研究以證明其安全性和有效性，研發時間長，風險相對較大，一般企業沒有熱情。
